全球癌症药物突破千亿美元大关背后的真相

根据著名的美国研究机构艾美仕医疗保健信息研究所(IMS Institute for Healthcare Informatics)近日发布的数据，2014年全球用于癌症药物的年度开支首次达到1000亿美元大关，其中美国的人均癌症药品开支最高，达到99美元。

报告还指出未来三年全球癌症药物开支将保持6%~8%的年复合增长率，2018年将达到1170亿美元至1470亿美元。

消息发布之后，这引起投资者对癌症药物研发企业看涨的新一轮热潮。各个企业也是加足马力，开发基于各种疗法的抗肿瘤药物，尤其是以小车疗法(CAR-T)、PD-1/PD-L1、BiTE技术、T-vec溶瘤病毒的癌症免疫疗法研发平台受到了追捧。

健康市场永远在博弈：患者的生存与商业化的冲击

企业之所以纷纷掘金癌症治疗领域，也得益于类似美国食品药品监督管理局(FDA)及欧洲药品管理局(EMA)对一些癌症治疗药物的加快审批通道。

纽约大学公共卫生学院的Joel Lexchin教授表示，从2002年到2014年，FDA大概批准了70多个用于治疗实体肿瘤的药物，而这些药物的中位生存时间(在统计学上，肿瘤的生存时间是一个非正态分布，所以评估其只能用中位)和总生存时间依次仅延长了2.5个月和2.1个月。换句话说，即仅有42%的疗效达到了美国临床肿瘤学会(ASCO)肿瘤研究委员会规定的有效存活标准。他呼吁，患者和医生应该联手起来要求法规及政策制定者在药物审批过程中制定严格的审查标准，即必须有清晰的临床试验数据来支持某种药物/疗法可以显著地改善患者的生存状况，延长患者生存时间。

2015年4月23日一篇发表在《英国医学期刊(BMJ)》上的吐槽文章，文章揭露了“癌症药物披露速度之快的原因”。文章的合作作者——美国罗文大学骨科学院Donald Light教授也认为：药品的加速审批制度和缩短患者观察期的方法，使得近年来的癌症药物获批大多数皆非常顺利。

专家认为抗癌药物批准太快是对患者健康的不负责

2012年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会发表了一篇详细的综述，改善癌症治疗质量和价值的“五大”因素，限制使用临床证据不支持的普通检查和治疗，并建议对晚期和体弱的患者不要做化疗、对早期乳腺癌和前列腺癌无需使用先进的成像技术检查、对因化疗所致白细胞减少的患者，如风险不大应不要给与白血球刺激因子，避免一刀切式的用药。

Light教授还认为，与大多数其他疾病相比，“癌症”被贴上了一种让患者极度恐惧的标签。我们常常在报道会看到有人说“癌症不仅仅是一种疾病，更是一种不可以战胜的恶魔”。“制药公司的能力收取非常高的价格,即使大多数抗癌药物为患者提供延长寿命的时间很短疗效很小但仍会获得批准，由于前期投入的研发成本大，他们往往能以垄断性的高价站住市场，带给患者的却是无穷无尽的绝望。

此外，在欧美国家，监管机构也是想尽办法帮助抗癌药物上市缩短研发时间，例如在1999年到2009年的10年里，不少抗癌药物获得了欧盟的优先审批权，美国更是将审评时间从标准的300天缩短到了180天。

笔者点评：

在过去几十年里，人类和癌症的对抗取得了很大成果;同时人类对癌症的治疗效果依然有限，主要是面临着“抗药性和变异性”2大挑战一是还不完全理解癌症如何产生抗药性，二是不理解为什么抗药性的癌症进化得越来越快及抗药性的种类是有限的还是无限的。

对于药企而言，赚钱当然是最重要的，药企也不用“树立一个让全天下的人健康地活着”的高尚大旗，毕竟是有市场才会利润，从而才能有更多的资本投入新的研发推动社会进步，并解决更多的就业等社会性难题。

不过对于研究者而言，笔者认为研发抗癌药物还是得从临床患者的需求出发，尤其是从失败中找原因(为什么抗癌药物仅对小部分患者起作用，以及对患者仅仅数月的生存期延长的原因在哪里)，不断地完善我们生物学基础知识，强化基础研究的能力依旧很重要。